科金生物是一家全球佈局的專注於用基因編輯技術與細胞療法治療多種疾病的創新公司。本公司擁有自主知識產權的 CRISPR/AAV 技術平臺,可實現精準基因替換來完全治癒患者,編輯效率可達 80%,並且持續提升。目前幾個項目同時在臨床前到臨床一期的各階段。其中丙酮酸激酶缺乏症管線 CG001於2022 年 3 月獲得EMA孤兒藥資格認定,預期在 2023 年年中完成歐美 IND 申報。
科金生物技術平臺實現精准基因替換,開拓全球罕見病市場。
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