公司
西蝶生物是一家全球性公司，專注於利用基因編輯技術與細胞療法來治療多種疾病。本公司擁有自主知識產權的 CRISPR/AAV 技術平臺，可實現精準基因替換來完全治癒患者，編輯效率可達 80%，並且持續改進。目前，有幾個項目同時在臨床前到臨床第一期的階段。其中，丙酮酸激酶缺乏症管線 CG001於2022 年 3 月獲得EMA孤兒藥資格認定，預期將在 2023 年年中完成歐美的 IND 申報。
簡介
西蝶生物技術平臺實現精准基因替換，開拓全球罕見病市場。
