科金生物是一家全球布局的专注于用基因编辑技术与细胞疗法治疗多种疾病的创新型公司。公司拥有自主知识产权的 CRISPR/AAV 技术平台,可实现精准基因替换来完全治愈患者,编辑效率可达 80%,并且还在不断提升。目前几个项目同时在临床前到临床一期的各阶段。其中丙酮酸激酶缺乏症管线 CG001于2022 年 3 月获得EMA孤儿药资格认定,预期在 2023 年年中完成欧美 IND 申报。
科金生物技术平台实现精准基因替换,开拓全球罕见病市场。
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