公司
西蝶生物是一家全球性公司，专注于用基因编辑技术与细胞疗法來治疗多种疾病。公司拥有自主知识产权的 CRISPR/AAV 技术平台，可实现精准基因替换来完全治愈患者，编辑效率可达 80%，并且还在不断改进。目前，有几个项目同时在临床前到临床第一期的阶段。其中丙酮酸激酶缺乏症管线 CG001于2022 年 3 月获得EMA孤儿药资格认定，预期将在 2023 年年中完成欧美的 IND 申报。
简介
西蝶生物技术平台实现精准基因替换，开拓全球罕见病市场。
